En el estudio actual, los investigadores administraron el péptido derivado de IGFBP2, llamado JB2, a ratones con mutaciones. A través de imágenes cerebrales avanzadas, descubrieron que el fármaco mejoraba la neuroplasticidad, las alteraciones del comportamiento y los procesos celulares en los cerebros de los ratones.
“Estos cambios se correlacionaron directamente con mejoras en las habilidades de aprendizaje y memoria de los ratones, la función motora y la comunicación a través de vocalizaciones ultrasónicas, hallazgos que pueden traducirse en comportamientos sociales en humanos“, indicó Penzes.
“En pacientes con autismo, el habla no se desarrolla, o se desarrolla demasiado tarde, o es en exceso simplificada, por lo que se cree que estas vocalizaciones ultrasónicas en ratones de alguna manera modelan esta función en estos animales”, dijo el experto, quien también es profesor de neurociencia y farmacología.
Usando electroencefalografía para medir la actividad cerebral en ratones, el equipo también descubrió que JB2 normalizaba la excitabilidad neuronal, o cómo las neuronas responden a los estímulos con carga eléctrica, y la susceptibilidad a las convulsiones.
Si bien el fármaco aún se encuentra en sus primeras etapas, Penzes sugirió que “en teoría, la administración rutinaria del fármaco en el torrente sanguíneo de los pacientes mientras son jóvenes, ya sea a través de inyecciones regulares o en forma de píldora, sería lo ideal. Como se trata de una afección del neurodesarrollo, el cerebro aún cambia después del nacimiento, incluso en la edad adulta. Cuanto antes se intervenga, mejor. Por lo tanto, sería preferible comenzar como un medicamento pediátrico, pero es más difícil obtener aprobación para esos”.
Penzes anotó que los ensayos clínicos iniciales inscribirían a participantes con el síndrome de Phelan-McDermid y, si tienen éxito, eventualmente podrían expandirse para incluir a pacientes con otros tipos de TEA.
“La suposición es que están ocurriendo cambios similares en los cerebros de los pacientes con otros tipos de autismo y el síndrome de Phelan-McDermid, pero estos pacientes responderían mejor”, concluyó el especialista.
Fuente: Infobae
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